Fiocruz inicia testes em humanos para terapia gênica contra AME Tipo 1

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. A aprovação ocorreu de forma ágil, em processo de análise prioritária, posicionando o Brasil na liderança do desenvolvimento de terapias avançadas na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a companhia por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), o que abre caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas busca dotar o país das bases científico-tecnológicas, produtivas e assistenciais necessárias para disponibilizar produtos inovadores no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). Com a iniciativa, o Ministério da Saúde avança no apoio à pesquisa e ao desenvolvimento de terapias gênicas, consideradas uma das fronteiras mais promissoras da saúde pública de precisão. O projeto liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde e conta ainda com aporte da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que destinou R$ 50 milhões para infraestrutura de produção dessas tecnologias.

Desde a experiência adquirida na produção da vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, também utilizada na terapia gênica em desenvolvimento. O projeto integra as ações do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. A iniciativa contribui para o fortalecimento do SUS por meio de um avanço tecnológico capaz de reduzir custos futuros e ampliar o acesso a tratamentos de alta complexidade.

O presidente da Fiocruz, Mario Moreira, destacou a relevância histórica do estudo. “Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, também reforçou o impacto estratégico da iniciativa. “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

A AME Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida. É causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A falta dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos.